|
ИСТИНА |
Войти в систему Регистрация |
ИСТИНА ЦЭМИ РАН |
||
Технология получения мышей с гуманизированным участком Gnao1 в области однонуклеотидного полиморфизма rs587777057 для тестирования РНК-терапии для GNAO1 C.607G>A пациентов.патент
- Авторы: Бардина Марьяна Владимировна, Егорова Татьяна Владимировна, Поликарпова Анна Вадимовна, Алексей Васильевич Дейкин
- Номер: RU2757121C1
- Дата публикации патента: 11 октября 2021 г.
-
Реферат (описание изобретения):
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к комплексу редактирования генома яйцеклетки мыши на основе CRISPR/Cas9, состоящему из мРНК белка Cas9 S.Pyogenes, РНК-гида и короткой одноцепочечной ДНК (ssODN), а также к способу редактирования генома яйцеклетки мыши с его использованием. Также раскрыта линия мышей c гуманизированной нуклеотидной последовательностью экзона 6 гена Gnao1. Изобретение эффективно для тестирования in vivo специфичности препаратов РНК-терапии для пациентов с вариантом c.607 G>A GNAO1 энцефалопатии. 3 н. и 1 з.п. ф-лы, 6 ил., 4 пр.
- Добавил в систему: Бардина Марьяна Владимировна